SUA aprobă medicamentul Alzheimer care încetinește modest boala

WASHINGTON – Oficialii americani din domeniul sănătății au aprobat vineri un medicament pentru Alzheimer monitorizat îndeaproape, care încetinește modest boala de furt de creier, deși cu potențiale riscuri de siguranță pe care pacienții și medicii lor vor trebui să le cântărească cu atenție.

Medicamentul, Leqembi, este primul care s-a demonstrat în mod convingător că încetinește scăderea memoriei și a gândirii care definește boala Alzheimer, țintind biologia de bază a bolii. Administrația pentru Alimente și Medicamente l-a aprobat pentru pacienții cu Alzheimer, în special pentru cei cu boală ușoară sau în stadiu incipient.

Leqembi, de la Eisai din Japonia și partenerul său american Biogen, este un succes rar într-un domeniu obișnuit cu tratamente experimentale eșuate pentru afecțiunea incurabilă. Întârzierea declinului cognitiv cauzat de medicament se ridică probabil la doar câteva luni, dar unii experți spun că ar putea încă îmbunătăți semnificativ viața oamenilor.

„Acest medicament nu este un leac. Nu împiedică oamenii să se înrăutățească, dar încetinește în mod măsurabil progresia bolii”, a spus dr. Joy Snider, neurolog la Universitatea Washington din St. Louis. „Asta ar putea însemna că cineva ar putea avea șase luni până la un an. plus să pot conduce”.

Snider a subliniat că medicamentul, pronunțat „leh-KEM-bee”, are dezavantaje, inclusiv necesitatea unor perfuzii de două ori pe lună și posibile efecte secundare, cum ar fi umflarea creierului.

Aprobarea FDA a venit pe calea sa rapidă, care permite ca medicamentele să fie lansate pe baza rezultatelor timpurii, înainte ca acestea să fie confirmate că beneficiază pacienții. Utilizarea de către agenție a acestei abordări de scurtătură a fost supusă unui control din ce în ce mai mare din partea organelor de supraveghere guvernamentale și a anchetatorilor Congresului.

Săptămâna trecută, un raport al Congresului a constatat că aprobarea de către FDA a unui medicament similar pentru Alzheimer numit Aduhelm – făcută tot de Biogen și Eisai – a fost „plină de nereguli”, inclusiv o serie de întâlniri cu personalul companiei de medicamente care nu au fost documentate.

Controlul noului medicament, cunoscut din punct de vedere chimic sub numele de lecanemab, va însemna probabil că majoritatea pacienților nu vor începe să-l primească timp de luni de zile, deoarece asigurătorii decid dacă și cum îl vor acoperi.

Medicamentul va costa aproximativ 26.500 USD pentru un an obișnuit de tratament. Eisai a spus că prețul reflectă beneficiile medicamentului în ceea ce privește îmbunătățirea calității vieții, reducerea sarcinii pentru lucrătorii din domeniul sănătății și alți factori. Compania și-a stabilit valoarea la peste 37.000 de dolari pe an, dar a spus că a redus-o pentru a reduce costurile pentru pacienți și asigurători. Un grup independent care a evaluat valoarea drogurilor a spus recent că medicamentul ar trebui să aibă un preț mai mic de 20.600 de dolari pe an pentru a fi accesibil.

Aproximativ 6 milioane de oameni din Statele Unite și multe altele din întreaga lume suferă de Alzheimer, care atacă treptat zonele creierului necesare memoriei, raționamentului, comunicării și activităților zilnice.

Aprobarea FDA s-a bazat pe un studiu interimar pe 800 de persoane cu semne timpurii de Alzheimer, care încă mai puteau trăi independent sau cu asistență minimă.

De atunci, Eisai a publicat rezultatele unui studiu mai amplu pe 1.800 de pacienți pe care FDA îl va revizui pentru a confirma beneficiile medicamentului, deschizând calea pentru aprobarea completă în cursul acestui an.

Studiul mai amplu a urmărit rezultatele pacienților pe o scară de 18 puncte care măsoară memoria, judecata și alte abilități cognitive. Medicii întocmesc evaluarea din interviurile cu pacienții și contactul apropiat. După 18 luni, pacienții cărora li sa administrat Leqembi au scăzut mai lent – o diferență de mai puțin de jumătate de punct pe scară – decât pacienții cărora li s-a administrat o perfuzie simulată. Întârzierea s-a ridicat la puțin peste cinci luni.

Există puțin consens că această diferență se traduce în beneficii reale pentru pacienți, cum ar fi o mai mare independență.

„Majoritatea pacienților nu vor observa diferența”, a spus dr. Matthew Schrag, cercetător în neurologie la Universitatea Vanderbilt. „Acesta este într-adevăr un efect destul de mic și probabil sub pragul a ceea ce am numi semnificativ clinic.”

Schrag și alți cercetători cred că o îmbunătățire semnificativă ar necesita cel puțin o diferență de punct întreg pe scara de 18 puncte.

Leqembi acţionează prin eliminarea unei proteine ​​lipicioase din creier numită amiloid, care este un semn distinctiv al bolii Alzheimer. Dar nu este clar exact ce cauzează boala. O serie de alte medicamente care vizează amiloid au eșuat și mulți cercetători cred acum că vor fi necesare tratamente combinate.

Aduhelm, medicamentul similar, a fost afectat de controverse privind eficacitatea sa.

FDA a aprobat acel medicament în 2021 împotriva avizului experților externi ai agenției. Medicii au ezitat să prescrie medicamentul, iar asigurătorii au acoperit limitat.

FDA nu a consultat același grup de experți înainte de a aproba Leqembi.

Deși există „mai puțină dramă” în jurul noului medicament, Schrag a spus că multe dintre aceleași preocupări se aplică.

„Este acest beneficiu ușor, măsurabil, care merită prețul ridicat și efectele secundare pe care le pot experimenta pacienții?” biserici. — Am niște îndoieli destul de serioase.

Aproximativ 13% dintre pacienții din studiul lui Eisai au avut umflare a creierului și 17% au avut mici hemoragii cerebrale, efecte secundare observate cu medicamentele anterioare care vizează amiloid. În cele mai multe cazuri, aceste probleme nu au cauzat simptome, care pot include amețeli și probleme de vedere.

În plus, câțiva utilizatori de Leqembi au murit în timp ce luau medicamentul, inclusiv doi care luau medicamente pentru subțierea sângelui. Eisai a spus că decesele nu pot fi atribuite drogurilor. Eticheta FDA îi avertizează pe medici să fie precauți dacă prescriu Leqembi pacienților care iau diluanți ai sângelui.

Este posibil ca asigurătorii să acopere medicamentul numai pentru persoane precum cei din studiul companiei – pacienți cu simptome ușoare și acumulare confirmată de amiloid. Acest lucru necesită de obicei scanări scumpe ale creierului. Veți avea nevoie de un tip separat de scanare pentru a monitoriza periodic umflarea și sângerarea creierului.

O problemă cheie în lansarea drogurilor va fi decizia de acoperire a Medicare, planul federal de sănătate care acoperă 60 de milioane de americani mai în vârstă și alți americani. Agenția a limitat sever acoperirea Aduhelm, în esență ștergându-și piața din SUA și determinând Biogen să renunțe la planurile de marketing pentru medicament.

Directorii Eisai au spus că au petrecut deja luni de zile discutând despre datele lor despre medicamente cu oficialii Medicare. Acoperirea nu este așteptată până când FDA nu confirmă beneficiile medicamentului, probabil mai târziu în acest an.

„Odată ce luăm o decizie cu privire la Medicare, atunci putem cu adevărat să lansăm medicamentul în toată țara”, a spus Ivan Cheung, CEO al Eisai din Statele Unite.

Betsy Groves, în vârstă de 73 de ani, din Cambridge, Massachusetts, a fost diagnosticată cu Alzheimer în 2021. Fost lector la școala de educație din Harvard, ea a remarcat că întâmpina dificultăți în a-și aminti numele unor studenți și a răspunde la întrebări.

Diagnosticul său inițial, bazat pe un examen cognitiv, a fost ulterior confirmat de un test pozitiv pentru amiloid.

Groves spune că este „mai mult decât dispusă” să încerce Leqembi, în ciuda potențialelor efecte secundare și a necesității de perfuzii.

„Pentru mine, în momentul în care medicamentul ajunge pe piață – și primesc aprobarea medicului meu – îl voi lua”, a spus Groves.